作者：吴楚茵

　　9月9日是“99公益日”，网上满布助力公益的捐款倡议，其中也包括对罕见病的关注。近日，一位患有庞贝病的男生高考成绩662分，确认被南开大学计算机学院录取，令庞贝病这一罕见病患者群体受到了公众关注。

　　关注罕见病群体，更需要进一步探讨和推动相关医疗援助。就像新闻里提到的庞贝病，它是一种遗传性罕见病，会导致肌肉无力，脊椎侧弯，还有呼吸暂停的危险。不幸中的一丝希望是，庞贝病是全球已知的7000多种罕见病中，极少数已研制出特效药的病种。

　　然而庞贝病特效药价格高昂，每人每年的药品开销就要超百万元，一般的家庭难以承受。根据《中国罕见病医疗保障城市报告2020》，51名受访庞贝病患者中，仅有16人使用过药物，其中只有两人能够足量用药，其余49人，都因为地方没有报销等原因缺少药物。

　　庞贝病的患者若能及早确诊并使用特效药进行治疗，是有机会像正常人一样生活的，但如果没有得到有效医治，病情会随时间恶化。每延迟一年，使用轮椅的风险就会升高 13%，需要呼吸机的风险会升高 8%，终身饱受病痛折磨。一篇报道里，讲述了山东济宁一个庞贝病家庭的故事。三姐弟中确诊较早的两位姐姐把百万购置的药都留给了被延误诊断的弟弟，她们的病情都在相继恶化，而弟弟以非足量摄入的缺药状况维持着生命，不久前也断药了，一家人陷入困境。可见，让庞贝病患者获得足量的特效药是多么重要。

　　对于庞贝病这类治疗费用高昂、病患群体规模很小的罕见病，慈善组织能起到一定的辅助作用，但家庭共付不能成为大头，医疗保障系统可以起到更多的作用。

　　有很多人担心将罕见病纳入医保或提高医保报销比例，会对医保产生很大负担。但实际上，无论是从国内探索较成功的案例，还是从国外的较成熟模式来看，都并非如此。在中国台湾地区，2014年启动对197种罕见病保障后，罕见病卫生费用占卫生总费用的0.68%，罕见病药品总费用占药品总费用的2.31%，总体可控。而在青岛、浙江、上海等地的实践，以及欧美等国相关数据也都显示，罕见病保障经济上是可行的，以美国以及东欧多个国家的经验来看，罕见病治疗费用占卫生总费用的比例仅在1%-2%之间。

　　足够的数据和案例显示，让医保为罕见病患者兜底探索多方共付的模式，并不会大幅增加医保系统的负担、影响对其他患者的保障。因此，各地可依照自身不同的情况，探索医保为罕见病兜底或提高医保报销比例的具体方案。例如，财政状况较好的地区可参照“青岛模式”。青岛已陆续将20多种罕见病纳入了门诊大病病种范围之内，并不断增加财政投入。财政状况一般的地方可参照山西省的罕见病救治“1+N”模式，以医保兜底，大病保险、专项救助、医疗救助、社会援助协同救济。

　　罕见病患者需要的不仅是关注的目光、同情的眼泪，善意捐助也只能救一时之急。罕见病患者的用药保障就是生命保障，需要以医保兜底、提高医保报销的方式，给这个不幸的群体抓住希望的机会。（吴楚茵）