作者：朱昌俊

　　卡氏肺孢子虫肺炎是一种具有高致命性却又具有隐藏性的罕见疾病，这使得目前国内唯一生产治疗该病的方明药业处境尴尬：一方面，企业不断接到患者及家属急迫的求救；另一方面，企业曾一次性组织生产了30多万支，可在两年有效期内，总共才销售了1.7万支，剩下的全部过期、报废。生产罕见病药物的企业希望政府及相关医疗机构能对罕见病进行充分研究，从而指导药厂生产、医院用药治疗，帮助病痛中的患者。

　　一边是不断有患者因无法及时买到罕见药，面临生死考验；一边是企业生产出来的药品被积压在仓库，不得不在过期后销毁。这样的矛盾，着实让人叹息。

　　罕见药的困境，这些年受到不少关注，并且政策层面也陆续有针对性发力。如去年2月，财政部等4部门联合下发《关于罕见病药品增值税政策的通知》，标志着首批罕见病药品增值税优惠正式落地。这可在一定程度上缓解一些药企在罕见药生产上的高成本和动力不足的问题。

　　但是，此次卡氏肺孢子虫肺炎对应的“救命药”——复方磺胺甲恶唑注射液的困境，则进一步让我们看到了罕见药保供的复杂性。

　　比如，将罕见药生产药企纳入定点生产企业，并不意味着“万事大吉”。2016年4月，国家卫计委就将复方磺胺甲恶唑注射液等短缺药品纳入定点生产范围。然而，一方面，由于卡氏肺孢子虫肺炎具有隐藏性，国内医学界对之缺乏足够的研究，导致多数医院并不知道能够用何药来治疗；另一方面，由于患者少、用量小、利润低，医药公司和医院的采购意愿均不足，甚至一些医院认为没有药厂生产，这就令生产好的药品也无法及时运用到临床治疗或是及时送到患者手中。

　　这样一种现实无疑启示各方，罕见药的可及性不足，不能简单理解为只是药企的生产积极性不够，也要看到医药公司、医院以及临床治疗上所存在的问题。也就是说，在罕见药的保供上，除了要增强药企的生产动力，也还要解决患者、药企、医药公司、医院之间的信息不对称问题。而对于一些仍缺乏足够临床研究的罕见病，更有必要通过相应的激励机制来鼓励医学界有针对性的强化临床研究，如此才能给罕见药的生产和应用提供更有力的临床支持。

　　另外，罕见药的定价机制，既要体现出它的“惠民性”，也要照顾到药企的生产利润。如有医师就认为，复方磺胺甲恶唑针剂国内需求不大，销量不可能高，药厂卖得贵点没关系，关键是要有。说到底，罕见药的定价，不能只是一味强调“惠民”，也必须要从市场的角度充分考虑到药企的生产动力，否则就很难形成持续性的保供支撑。

　　药品是一项特殊商品，它的生产、流通都有自身的规律，并且涉及诸多环节和主体，要破解供应难题，就必须打通各个环节的障碍和阻力。在过去，我们更多只是想当然地以为，罕见药供应不足的根本原因是市场需求小，药企无利可图，造成生产动力不足。然而，这种“需求小”的背后也可能是因为某种罕见病临床研究不足，而导致大量的需求被忽视。同时，即便药企生产了，如果相关信息的流通不足，也可能导致供求错配，从而为罕见药的流通添阻。对于这些问题，只有相关主体——从政府到药企、医院各司其职，各个环节逐一破除障碍，方能最大限度缓解罕见药的保供难题。（朱昌俊）