作者：申少铁

　　罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球已知的罕见病有7000多种，如戈谢氏病、渐冻症、白化病等，其中约80%罕见病为基因突变导致的遗传性疾病。由于发病率低、种类繁多、病理复杂，罕见病用药研发成本高，加之单个病种人数少，许多罕见病的治疗用药价格高昂，患者用药负担重。比如，治疗重症肌无力的艾加莫德每瓶的价格超过1万元，患者自费一个疗程就要花费8万余元。高药价成为罕见病患者难以逾越的一道坎。

　　罕见病用药进入国家医保目录，大大降低了患者用药负担。在进入医保目录前，国家组织开展对这些罕见病用药价格的集中谈判，可以有效降低药品价格。虽然各地医保报销比例不一样，但患者均能享受到较高比例的报销，只需自付一小部分的费用，支出大幅下降。以广东广州市的患者为例，艾加莫德纳入医保后，每瓶售价降至5600余元，医保再报销70%—86%，患者每个疗程治疗费用降低至1万多元。事实证明，罕见病用药进入国家医保目录，为患者和家庭送去了生活的希望，也见证着我国医改的成效、民生福祉的提升。

　　也要看到，罕见病用药价格昂贵，全部纳入医保目录，我国的医保基金还无法承受，必须采取多种方式降低罕见病药价。一方面，要降低罕见病用药研发生产成本，针对已经过了专利保护期的罕见病用药，要鼓励企业生产价格低的仿制药。另一方面，我国罕见病用药市场不小，药企可以实现多销获利，国家组织谈判具有一定的议价空间。相信未来会有更多的罕见病用药进入医保目录，可及性、可负担性不断提高。

　　降低罕见病用药负担，仅靠医保的力量显然是不够的，建立多层次罕见病用药保障体系很有必要。今年全国两会上，有代表建议，通过政府筹资、公益基金、商业健康险等模式推动建立罕见病专项基金，以支付特殊罕见病用药费用。在中山大学附属第一医院，对于没有列入医院常备药品的罕见病用药，一旦患者有需求，可以由临床医生提出申请，医院通过“绿色通道”临时采购途径，让患者能用上药并享受医保报销。在许多城市，“惠民保”均纳入一定数量的罕见病特药，特药清单“一年一调整”。因地制宜，根据承担能力丰富举措，提供更多保障，可以最大限度满足患者的用药需求。

　　罕见病患者的健康关系千万家庭，让罕见病患者得到更好用药保障是建设健康中国的题中应有之义。随着更多人关心关爱罕见病患者，更多罕见病用药纳入医保目录，更多社会力量参与支持，罕见病患者用药负担定会进一步降低，他们的健康将更有“医靠”。（申少铁）