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为何会出现1448万元天价药

来源:光明网-时评频道2019-05-31 19:16

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  作者:张田勘

  5月24日,瑞士药厂诺华公司研发的新药Zolgensma获美国食品与药物管理局(FDA)批准上市,该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),不过一剂就要天价210万美元(约合1448万元人民币),被媒体称为有史以来最昂贵药物。

  1448万元人民币一剂药物,不独一般人无法承受,就连有相当经济实力的家庭也都要认真惦量惦量,看能否负担得起。药物公司因此遭受指责,要挟患儿父母、趁危打劫的说法不胫而走。

  这种疾病目前除了药物还有移植手术治疗,但后者的治疗费用更高,每位病人要花300万-500万美元,而且效果还不如这种药物。注射Zolgensma后可以矫正病人体内的致病基因,费用约为长期治疗费用的一半。另外,这支天价药也在美国的医保范围,患儿家庭可以选择分期付款。

  SMA是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉病,病因是患者脊髓前角细胞变性退化、导致对称性肌无力和肌萎缩,主要表现肌张力降低、腱反射减弱,下肢较上肢症状严重,不能行走,甚至会出现吞咽和呼吸困难,但智力完全正常。而且,SMA分三型,第一型是严重型(重度SMA typeⅠ);第二型是中度(中度SMA typeⅡ);第三型是轻度(轻度SMA typeⅢ)。

  采用基因疗法药物Zolgensma治疗,性价比优于其他目前的疗法。之前,这种药物已用于试验性治疗一名男孩,他是在母亲肚子里5个月的时候,被诊断出患有SMA。男孩出生27天后,医生给他注射了Zolgensma进行治疗,希望能修复其受损基因。如今男孩已经4岁多了,身体灵活自如,没有出现SMA迹象。

  不过,对于SMA以及重大遗传疾病来说,最好的办法还是预防。SMA主要是常染色体5q11.2-q13.3上的生存运动神经元基因(SMN)异常所致,包括SMN1和SMN2。通过中孕期羊膜腔穿刺取羊水等手术获取胎儿组织细胞并提取DNA,进行检测,可以知道胎儿是否存在SMN1或SMN2基因缺陷,并有多大概率会产下患SMA的孩子。

  这种产前诊断的结果,可以让家庭提前决定是否终止妊娠。但还是会有一些父母出于不愿放弃的心理生下孩子,有时候也不排除存在漏诊、误诊情况。

  此时,就只能依靠药物或手术等疗法治疗SMA。但是,药物的研发需要大量成本,根据美国塔夫茨大学2014年发表的研究报告,成功研发一种药物,药企所花的费用为13.95亿美元,按照名义利率(资本成本)为12-14%来算,弥补资本时间和机会成本得出开发一种新药的成本为25.58亿美元。而且,药物开发周期从临床前靶点筛选到最终上市,平均至少13.5年(不包括靶点确认阶段),临床前研发所需时间为5.5年,临床平均研发时间为8年。

  因此,回收成本需要10至数十年才有可能。罕见药的研发成本更高,市场需求太小,因此收回成本的时间更长。目前世界上已经确诊的罕见病已经有近7000种,其中有80%都是遗传性疾病。很少有药企愿意研发和生产罕见药,罕见药药物种类稀缺和价格昂贵。现在的Zolgensma就是这种情况。

  SMA患者相对幸运之处在于有药可治,很多罕见病根本无药可用。因此,对待一些疾病,如果能把干预的阵地前移,如通过产前诊断避免患病孩子的出生,将会更有益于家庭和社会。(张田勘)

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